İsviçre merkezli ilaç şirketi Novartis, ABD'li gen terapi şirketi AveXis Inc. ile birleşme konusunda anlaşmaya varıldığını duyurdu. Böylece şirket, ABD merkezli Nasdaq listesinde yer alan klinik evre gen terapi şirketine toplam 8,7 milyar ABD Doları (hisse başına 218 ABD Doları) karşılığında sahip oldu. Anlaşma, her iki şirketin de yönetim kurulu tarafından oybirliğiyle onaylandı.

AveXis, SMA (Spinal Müsküler Atrofi) hastalığının tedavisi için klinik çalışmalar sürdürüyor. SMA, hareket sinir hücrelerinden (motor nöronlardan) kaynaklı, genetik bir grup nöro-müsküler hastalığın adı. AveXis'in AVXS-101 adlı klinik araştırmasıyla, bebeklerde bir numaralı genetik ölüm nedeni olan SMA Tip 1'in tedavisinde oldukça kompleks klinik veriler elde ettiği biliniyor. Her 6 bin ila 10 bin çocuktan birinin SMA'nın bir türünden etkilendiği tahmin ediliyor.

Novartis'in CEO'su Vas Narsimhan, “AveXis'in satın alınması, SMA'nın tedavisini dönüştürmek adına olağanüstü bir fırsat sunuyor. AVXS-101'in bu yıkıcı durumdan etkilenen çocuklar ve aileler için bir ömür boyu fırsatlar yaratabileceğine inanıyoruz. Ayrıca, yüksek verimli, birinci sınıf terapileri takip etme ve sinirbilim alanındaki liderliğimizi genişletme stratejimizi de hızlandıracak. CAR-T platformumuza ek olarak AveX'teki ekiple de yeniden başka bir gen terapisi platformu kazanarak terapötik alanlarda gen terapi hattını büyütmüş olacağız. Anlaşmayla birlikte AveX çalışanlarının sorunsuz bir geçiş yapmasını sağlayarak Novartis'e davet etmeyi umuyoruz" diye konuştu.

Anlaşmanın 2018 ortalarında yürürlüğe girmesi bekleniyor.

Onaylandığı takdirde AVXS-101'in, hatalı SMN1 genini etkin bir şekilde değiştirerek SMA'nın genetik kökenine etki eden birinci sınıf tek seferlik tedavi olacağı belirtiliyor.